Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Exicure Inc (NASDAQ:XCUR) đã ghi nhận mức tăng đáng kể là 25% sau khi công ty này thông báo đã hoàn thành lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của GPC-100 cho bệnh nhân đa u tủy đang trải qua cấy ghép tế bào gốc. Dự kiến, công ty sẽ công bố kết quả sơ bộ từ nghiên cứu này trong quý 4 năm 2025.

Thử nghiệm đang đánh giá khả năng của GPC-100, một phân tử nhỏ đối kháng CXCR4, trong việc cải thiện quá trình huy động tế bào gốc tạo máu từ tủy xương vào máu ngoại vi để thu thập và sử dụng trong các thủ thuật cấy ghép tế bào gốc tự thân. GPC-100 được thiết kế để cải thiện hiệu quả và tính linh hoạt của quá trình huy động tế bào gốc, cung cấp một giải pháp tiềm năng cho những bệnh nhân đang cần phương pháp điều trị hiệu quả hơn.

Thông tin mới nhất cho thấy GPC-100 có thể tạo ra sự khác biệt so với các phương pháp điều trị hiện tại về tốc độ huy động tế bào gốc. Exicure Inc cho biết thuốc chỉ cần được sử dụng 45 phút trước khi thu thập tế bào gốc, mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các phương pháp huy động truyền thống. Điều này có thể giảm thiểu thời gian và mức độ phức tạp liên quan đến việc thu thập tế bào gốc, từ đó có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân và các trung tâm y tế.

Ông Muthalagu Ramanathan, Giám đốc Chương trình Đa u tủy tại U Mass Memorial Health, đã nhấn mạnh lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân. Ông lưu ý rằng các phương pháp huy động truyền thống thường yêu cầu bệnh nhân phải tiêm thuốc vào đêm trước khi thực hiện thủ thuật, điều này có thể làm tăng thêm thách thức về mặt hậu cần. Theo ông Ramanathan, giải pháp mới này của Exicure có thể giúp giảm bớt những thách thức này và cung cấp một phương pháp điều trị tiện lợi hơn cho bệnh nhân.

Bên cạnh đa u tủy, Exicure đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy và đang khám phá các cơ hội hợp tác tiềm năng nhằm tận dụng khả năng của GPC-100 trong các ứng dụng liệu pháp tế bào và gen. Điều này cho thấy công ty đang tích cực mở rộng phạm vi ứng dụng của sản phẩm và công nghệ của mình.

Sự tăng vọt của cổ phiếu XCUR có thể làm nhiều nhà đầu tư quan tâm đến tiềm năng của công ty. Tuy nhiên, việc đầu tư vào cổ phiếu luôn tiềm ẩn rủi ro và cần được cân nhắc kỹ lưỡng. Các nhà đầu tư nên dựa vào các phương pháp đã được chứng minh và không để sự hưng phấn hay cảnh giác thái quá chi phối quyết định sáng suốt của mình.

Một bước tiến quan trọng trong cuộc tìm kiếm phương pháp điều trị mới cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) đã được đạt được khi bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng HBI-002, một chế phẩm thử nghiệm, liều thấp, dạng lỏng uống của khí carbon monoxide, do Công ty dược phẩm Hillhurst Biopharmaceuticals phát triển. Dự án này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong hành trình tìm kiếm giải pháp cho căn bệnh này, và công ty dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu ban đầu vào cuối năm nay.

Việc điều trị cho bệnh nhân đầu tiên là một thành tựu đáng kể, theo Andrew Gomperts, người đồng sáng lập và CEO của Hillhurst, người đã chia sẻ về sự kiện này trong một thông cáo báo chí của công ty. Ông Gomperts bày tỏ sự phấn khởi về tiến độ của thử nghiệm và kỳ vọng sẽ có kết quả đọc đầu tiên vào cuối năm 2025.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a (NCT06144749) này, được hỗ trợ một phần bởi khoản tài trợ 3 triệu đô la từ Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia, một phần của Viện Y tế Quốc gia, đang tập trung vào việc đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của HBI-002 khi sử dụng với nhiều liều khác nhau ở tối đa 9 bệnh nhân. Hiện tại, thử nghiệm vẫn đang tuyển dụng người lớn và thanh thiếu niên từ 14 đến 55 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh SCD tại hai địa điểm ở Panama.

Các bệnh nhân có thể đang dùng hoặc không dùng hydroxyurea, nhưng nếu họ đang dùng, liều phải ổn định và được sử dụng theo chỉ định trong ít nhất một tháng trước khi tham gia thử nghiệm. Các nhà nghiên cứu cũng đang nghiên cứu dược động học – cách HBI-002 đi vào, di chuyển qua và ra khỏi cơ thể – và hiệu quả của nó trong việc giảm đau. Những kết quả này sẽ đóng vai trò quan trọng trong việc thiết kế thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b lớn hơn mà công ty đang lên kế hoạch cho năm 2026.

Bệnh SCD là một tình trạng trong đó các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường chặn các mạch máu và giảm lượng oxy cung cấp cho các mô cơ thể. Điều này có thể gây ra các cơn đau nghiêm trọng đột ngột gọi là khủng hoảng tắc nghẽn mạch (VOCs). Hydroxyurea đã được chấp thuận để giúp giảm tần suất các cơn này, nhưng không phải tất cả bệnh nhân đều phản ứng tốt với nó.

Ông Gomperts nhấn mạnh rằng vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong việc ngăn chặn các khủng hoảng tắc nghẽn mạch đau đớn mà bệnh nhân hồng cầu hình liềm trải qua. Ông hy vọng rằng sản phẩm thuốc mới của công ty có thể cung cấp sự giảm đau có ý nghĩa cho bệnh nhân và gia đình của họ.

Khí carbon monoxide có thể độc hại khi hít thở với liều lượng cao vì nó cạnh tranh với oxy để liên kết với hemoglobin, protein trong các tế bào hồng cầu vận chuyển oxy khắp cơ thể. Tuy nhiên, với liều lượng thấp, khí carbon monoxide thực sự có thể tăng cường ái lực của hemoglobin liên kết với oxy, giảm sự kết tụ của hemoglobin và hình thành hồng cầu hình liềm trong SCD, đồng thời giúp giảm viêm. Tất cả những tác động này có thể giúp giảm nguy cơ xảy ra VOCs.

HBI-002 được thiết kế để cung cấp liều carbon monoxide thấp trong các giọt lỏng uống bằng miệng. Nó được thiết kế để sử dụng lâu dài trong môi trường gia đình, thay vì được hít thở như một loại khí. Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 (NCT03926819) liên quan đến 20 tình nguyện viên khỏe mạnh, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo với liều đơn hoặc liều lặp lại của HBI-002.